人類首例CRISPR臨床試驗

下個月，來自四川大學(xué)華西醫(yī)院的研究團隊將針對肺癌患者進行全球首例CRISPR臨床試驗。

對于用放射、化療等其他治療方式仍無效果的患者，經(jīng)過篩選，將參與此次CRISPR試驗。

科學(xué)家計劃從患者身上提取T細胞，采用CRISPR-Cas9技術(shù)編輯出PD-1基因。PD-1將調(diào)節(jié)T細胞的免疫反應(yīng)，防止它們攻擊健康細胞。該團隊將對實驗室中的樣品進行培育改造，通過患者的體內(nèi)循環(huán)，鎖定腫瘤位置，抗擊癌癥。

成都的一家生物技術(shù)公司將會對細胞進行提前驗證，隨后重新引入患者體內(nèi)，為確保編輯出基因只有PD-1。

質(zhì)疑不斷

業(yè)內(nèi)仍有研究人員對該技術(shù)持保留看法，如蒂莫西·陳，一名來自紐約紀(jì)念斯隆·凱特琳癌癥中心的免疫治療研究員。

陳表示，他擔(dān)心細胞可能會激活過多的免疫反應(yīng)，從而影響健康的體內(nèi)組織。他建議直接從腫瘤中提取T細胞，但中國科學(xué)家說，患者的肺癌腫瘤是不易接近的。

為安全起見，參與此次試驗的中國研究團隊將只有10人，團隊只對一位患者慢速增加劑量，由此可密切監(jiān)測出試驗結(jié)果，并尋找副作用。

中國科學(xué)家也將成為首次使用CRISPR技術(shù)編輯人類胚胎，從而修復(fù)致命的血液病癥，但目前只對一部分胚胎奏效。

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